Prof. dr hab. n. med. Przemysława Jarosz-Chobot
Kierownik Katedry Pediatrii i Kliniki Diabetologii Dziecięcej Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, Kierownik Oddziału Diabetologii Dziecięcej i Pediatrii GCZD w Katowicach
Nowoczesne technologie sprawiają, że wielu pacjentów z cukrzycą typu 1 może sprawnie funkcjonować w społeczeństwie, skutecznie się leczyć oraz oddalać w czasie powikłania lub nawet im przeciwdziałać. Nad jakimi zatem nowościami w tej kwestii obecnie pracują naukowcy?
Jak przedstawia się epidemiologia cukrzycy typu 1, w jakim wieku najczęściej objawia się choroba?
Cukrzyca typu 1 jest to choroba zaburzeń odporności, z grupy o podłożu autoimmunoagresji. Ma ona zatem zupełnie inny charakter niż cukrzyca typu 2, jaką spotykamy u osób dorosłych. Cukrzyca typu 1 znacznie częściej (aż w 90 procentach) obejmuje dzieci, młodzież i młodych dorosłych. U starszych osób ma ona wolniejszy przebieg i zazwyczaj nie jest właściwie diagnozowana, dopóki nie wykona się badań immunologicznych. Chorobę tę najczęściej rozpoznaje się u dzieci. W naszym kraju niestety nie jest prowadzony narodowy rejestr chorych na cukrzycę typu 1. Dane, jakimi dysponujemy, są szacunkowe i pokazują, że jest to najczęstsza choroba przewlekła u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych. W Polsce szacuje się, że mamy ok. 20 tys. pacjentów do 18. roku życia z cukrzycą typu 1. Nasz Śląski Ośrodek rejestruje 230-250 nowych zachorowań rocznie.
Jakie są objawy cukrzycy typu 1? Jak wygląda ścieżka diagnostyczna?
Gdy mamy już do czynienia z objawami, wiemy, że ta choroba jest dokonana. Oznacza to, że choroba zaczyna się już dużo wcześniej – kilka miesięcy, a nawet lat wstecz. Nie wiemy jednak, że skrycie postępuje. Badania immunologiczne, czyli oznaczenie przeciwciał związanych z destrukcją komórek beta produkujących insulinę w trzustce, pokazują cichą, nieujawnioną chorobę. Jeśli je mamy – jest to pierwsza faza cukrzycy typu 1. W drugiej fazie zaczynają się pojawiać niewielkie zaburzenia gospodarki glukozą. Dopiero w momencie przyjścia trzeciej fazy zaczynają się symptomy braku insuliny, ponieważ szybko dochodzi do jej deficytu. Ten proces jest gwałtowny (u dzieci może trwać nawet do kilku dni), może spowodować śpiączkę cukrzycową i ostre zagrożenia życia. Objawia się wzmożonym pragnieniem, częstym oddawaniem moczu, zmęczeniem, utratą masy ciała. Wtedy wiemy, że jest to cukrzyca i komórki beta zostały już wyniszczone, w 85 proc. bezpowrotnie.
Na czym skupia się leczenie cukrzycy typu 1? Czy istnieją perspektywy na nowe metody leczenia?
Leczenie skupia się na utrzymaniu poziomu glukozy we krwi u pacjenta na poziomie takim jak u osoby zdrowej. Oznacza to przyjmowanie insuliny, której organizm nie produkuje samodzielnie. Na szczęście nowoczesna diabetologia coraz lepiej protezuje takich pacjentów, czyli gwarantuje im skuteczne leczenie za pomocą insuliny. Zapewniają to między innymi nowoczesne, hybrydowe, osobiste pompy insulinowe, które podają insulinę w znacznej części automatycznie, w zależności od odczytu glikemii. Nadal jednak wymaga się dobrej samokontroli – uważnego zarządzania cukrzycą przez pacjenta. Konieczna jest również indywidualizacja terapii. Takich rozwiązań będzie coraz więcej, podobnie jak tych pozwalających na leczenie już wczesnych faz cukrzycy typu 1.
W jakim celu wykonywane są badania kliniczne nad cukrzycą typu 1?
Badania kliniczne odbywają się na różnych poziomach. Skupiają się albo na zatrzymaniu postępu procesu immunologicznego, albo na zachowaniu choć części zdolności organizmu do wytwarzania insuliny. Polegają również na spowolnieniu lub niedoprowadzeniu do powikłań. Badania kliniczne mają na celu również wprowadzenie nowego sprzętu, technologii, które można zastosować w diagnostyce i leczeniu cukrzycy typu 1.
Jak badania kliniczne wpływają na rozwój terapii choroby?
Obecnie badanych jest wiele związków mających szansę na zatrzymanie procesu chorobowego. Trwają prace m.in. nad szczepionkami, lekami immunologicznymi, nowoczesnymi terapiami. Obecnie pracujemy nad zrozumieniem rozwoju cukrzycy typu 1 i nad badaniem wielu związków mających szanse zatrzymać proces. Badania kliniczne niekomercyjne są najbardziej prestiżowymi badaniami naukowymi o najwyższej randze. Najważniejszym aspektem w tym działaniu jest współudział pacjentów, by badania te dawały wymierne korzyści. Szczególnie wartościowe są badania współfinansowane przez pacjentów.
